محققان با استفاده از تزریق CRISPR در خون برای اولین بار موفق شدند یک بیماری ژنتیکی را درمان کنند که این کار، راه را برای اصلاح نقص‌های ژن در هر نقطه از بدن هموار می‌کند. از زمان کشف
فناوری ویرایش ژن موسوم به (CRISPR-Cas۹) مرز اصلاحات ژنوم جابجا شده است. اکنون محققان کالج دانشگاهی لندن(UCL)در یک موفقیت بزرگ، کریسپر را به خون 6 نفر مبتلا به یک بیماری
ژنتیکی تزریق کردند. سه مورد از آنها نتایج امیدوار کننده‌ای را نشان دادند و راه را برای آزمایش‌های بعدی با استفاده از این روش هموار کردند.
ایمونوتراپی سلولی جدید با سلول های T مهندسی شده:
اکنون با تکنیک CRISPR درمان سرطان را بهبود بخشیده و وعده های درمانی را برای جلوگیری از تشکیل تومور در مطالعات بالینی ایجاد کرده است. با توجه به محدودیت ها و مشکلات خاص، درمان
با سلول های T CAR و TCR در نقاط ناکافی بود. ابزار ویرایش ژنوم CRISPR Cas9 پتانسیل قابل توجهی برای این دو درمان مبتنی بر سلول دارد. به عنوان یک تکنیک تخصصی ویرایش ژن،
CRISPR Cas9 برای ترمیم تغییرات ژنتیکی با حداقل آسیب استفاده می شود.از آن به عنوان مکمل ایمونوتراپی برای تحریک پاسخ ایمنی قوی تر استفاده می شود. CRISPR به دلیل کارایی بالا،
شایستگی در هدف‌گیری و شرایط عملیاتی پایدار، مدت‌هاست که از سایر روش‌های ویرایش ژنوم خاص هدف مانند ZFNs و TALEN پیشی گرفته است. روش crisper می‌تواند بر دو اشکال عمده
سلول‌های CAR T جهانی غلبه کند: حذف آلرژیک و بیماری پیوند در مقابل میزبان.
درمان سلول های T مبتنی بر TCR می تواند اتصال نامناسب بین TCR درون زا و تراریخته را کاهش دهد و در نتیجه سمیت شدید را کاهش دهد. سلول درمانی مبتنی بر CAR و TCR T آینده ای عالی را
برای بدخیمی های تومور حفظ می کند. این مقاله استفاده از CRISPR Cas9 را در درمان سلولی جدید ایمونوتراپی، CAR و TCR با سلول T روشن کرده است. با این حالاین مقاله از رعایت نگرانی‌های
اخلاقی، محدودیت‌ها و چالش‌های این فناوری کوتاهی نکرده است. علاوه بر این، مقاله سلول های CAR T آلوژنیک با واسطه CRISPR را با سلول درمانی TCR-T مقایسه می کند.
منبع: The New England Journal of Medicine
